- Die Haut soll vor aeusseren schaedlichen Einfluessen, wie Wasserverlust oder Bakterien schuetzen. Diese Barrierefunktion, wird von der aeussersten Schicht der Epidermis, der Hornschicht, vermittelt. Die staendige Erneuerung und Abloesung epidermaler Schichten sind streng regulierte Prozesse. Beim Netherton Syndrom ist die Regulation durch Mutationen im Gen fuer den Protease-Inhibitor LEKTI gestoert, wodurch Serinproteasen in der Hornschicht unkontrolliert aktiv sind. Netherton Syndrom Patienten zeigen phaenotypisch eine variable Erythrodermie, Haarschaftanomalien und atopische Merkmale. Wiederkehrende bakterielle Infektionen und Sepsis die zum Tode fuehrten wurden beschrieben. Weil keine spezifische Therapie bekannt ist, werden Patienten derzeit symptomatisch behandelt. Hier wird der erste Versuch einer Gentherapie an Zellen von Patienten mit dem Netherton Syndrom dargestellt. Aus der Haut von Patienten wurden Keratinozyten isoliert und in diese das Gen fuer LEKTI mit Hilfe eines viralen Systems eingebracht. Anhand eines Testsystems wurde die Aktivitaet einer Serinprotease bestimmt und eine deutliche Senkung nach dem Gentransfer beobachtet. Внимание! На данный товар не распространяются ни оптовые, ни накопительные скидки. Эта книга будет изготовлена в соответствии с Вашим заказом по технологии Print-on-Demand. Print-on-Demand - это технология печати книг по Вашему заказу на цифровом типографском оборудовании.